7月28日下午，湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科在金源大酒店组织召开湖南省儿童非典型溶血尿毒综合征（aHUS）协作组启动会及依库珠单抗治疗儿童非典型溶血尿毒综合征GCP启动会。会议由湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科李志辉教授主持，并邀请湖南省儿童医院院长肖政辉教授、中南大学湘雅二医院党西强教授、湖南省人民医院杨曼琼教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院仇丽茹教授、湖南省儿童医院重症医学科张新萍教授、黄娇甜教授、郴州市第一人民医院谢兴元教授、邵阳市中心医院彭小铜教授、娄底市中心医院姜新萍教授、湖南医药学院总院王凯教授、湖南省儿童医院GCP办周蓉教授、湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科寻劢教授等省内外专家莅临本次大会，湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科及ICU科医护人员、药物临床试验申办方相关人员参加了本次会议，湖南儿科医联体指导医院代表参与线上会议。

       会议开始，肖政辉教授首先致欢迎辞。肖政辉教授向各位专家的到来表示热烈欢迎和衷心的感谢，对肾脏风湿免疫科团队医疗及科研工作的开展也给予了高度的认可，并强调了开展药物临床试验的必要性及重要性。她表示，推进医院GCP工作，不仅是药物的临床研究，更是丰富和提升医院综合目标管理内涵，促进医院医疗工作不断进步和发展，欢迎各位医联体同道一起为推动湖南省儿童aHUS的多学科联动诊治而不懈努力，惠及三湘及医联体单位的aHUS患儿。

      会上，李志辉教授向大家介绍，aHUS是儿童罕见病和危重症疾病，由补体旁路调节蛋白异常所致，其急性期病死率高，且病情反复，容易进展为终末期肾病。儿科临床医师对aHUS认识不足，将会导致疾病诊断及治疗延迟。本次大会的目的是成立“湖南省儿童aHUS协作组”，进一步规范我省儿童aHUS的诊断、治疗和管理，同时启动补体抑制剂依库珠单抗治疗儿童aHUS的GCP项目，推动儿童aHUS的精准治疗，改善患儿预后。

       随后，肾脏风湿免疫科张良副教授对中国儿童非典型溶血尿毒综合征专家共识进行了详细解读；华中科技大学同济医学院附属同济医院仇丽茹教授深入浅出为大家梳理了aHUS的诊断思路，并对aHUS患儿C5补体抑制剂依库珠单抗应用病例进行分享；药物临床试验项目监查员蔡济民女士对项目的研究背景、研究方案、项目操作要点等方面进行详细讲解。随后，与会人员针对实施过程中可能遇到的问题及解决方案进行充分讨论并达成共识，为后续项目的开展做好充分准备。

       中南大学湘雅二医院党西强教授及湖南省人民医院杨曼琼教授表示，aHUS协作组的启动和依库珠单抗治疗儿童非典型溶血尿毒综合征GCP项目的开展将会为更多aHUS患儿提供更加安全有效的治疗，是儿童患者们的福音，同时，也体现了湖南省儿童医院肾脏风湿免疫专业团队的医疗水平和科研实力。湖南儿科医联体指导医院代表也纷纷表示该项目的开展有助于提升儿科医生对该病的临床诊治水平，后期将全力配合该项目顺利开展。

       肾脏风湿免疫科专业组主要研究者（PI）李志辉教授表示，前期团队开展的药物临床试验项目共有4项，均严格遵守GCP机构工作制度及标准操作规程顺利运行。接下来也将一如既往地带领团队以科学专业、严谨求实的态度投入到该项目研究中，确保试验项目准确、清晰、完整、实时，保证受试者权益和安全，也将定期为各位医学同道们分享临床数据，不断提升我院药物临床试验技术、科研及医疗水平，增强医院的综合实力，更好地服务患者，服务社会。

编辑：李雅雯