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神经内科：53跳跃药Viltolarsen Ⅱ期临床试验启动
2022/01/21 来自: 本站 作者: 管理员
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为提升临床研究水平，促进高质量临床研究的开展，为服务更多罕见病患儿，提供优质高效的临床医疗服务。1月20日，湖南省儿童医院首个国际多中心53跳跃药Viltolarsen Ⅱ期临床试验启动会在神经内科顺利举行。会议由神经内科副主任吴丽文担任主持，医院国家药物临床试验机构办公室主任周蓉、肝病中心主任欧阳文献、康复中心主任胡继红、药物临床试验项目小组以及参与此次临床研究的全体医护人员共同参加。
药物临床试验项目监查员分别对这个项目的整体情况、方案操作等进行了系统介绍，对人员的分工做了详细的安排和讲解。我院研究组成员对方案的执行进行了充分的讨论，周蓉提出，该项目的启动，不仅培养了临床人员的思维能力，也积累了一定经验，科室所有人员必须认真学习，并按要求按规范落实，树立好品牌。同时临床试验也已纳入三级公立医院考核，对医院、对科室的专科建设起到了很大的帮助，也为今后更多项目的陆续开展打下基础。机构质控员对项目CRA提出要求，必须做好该项目的SOP，所有授权的研究者、CRA及CRC都必须严格遵守项目的SOP，对每一个环节做好登记记录。最后，吴丽文强调了该项目的重点：国际多中心临床研究的要求是非常严谨的，所有参加临床研究的患者，须严格按方案要求执行，各项资料按要求登记，每一步按照流程落实到位。
53跳跃药Viltolarsen Ⅱ期临床试验在国内仅有三个临床试验中心，湖南省儿童医院神经内科位列其一。它是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，通过跳过外显子53，使部分患者 DMD 基因的移框缺失变为同框缺失，以减轻症状。
53跳跃药Viltolarsen Ⅱ期临床试验的启动，让大家对Viltolarsen、对更多的跳跃药和其他基因疗法、对 DMD 家庭的未来都拭目以待。而作为首个国际多中心临床研究中心的启动会，本次启动会对我院临床研究来说又是一个新的起点、新的征程。
编辑：李雅雯
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