近日，振奋人心的消息传来：湖南省儿童医院成功获批临时进口罕见病创新治疗药物伏索利肽，这标志着我省软骨发育不全患儿即将告别“跨省寻药”的困境，迎来靶向治疗的全新希望。

       作为本次罕见病药品临时进口工作的核心执行部门，湖南省儿童医院药学部全程主导申请材料的梳理、审核与上报工作，积极联动国家药监局、省卫健委等主管部门，配合完成资质核验、药品安全性与有效性评估等关键环节，持续跟进审批流程，确保各项工作高效推进。

       伏索利肽是继地夫可特、维托拉生之后，我院成功引进的第3种罕见病治疗药品，标志着我院在罕见病药品应急保障及政策创新应用方面取得实质性突破，进一步彰显了我院在推动罕见病用药可及性进程中的责任与担当。

破除壁垒，打通罕见病用药“最后一公里”

       软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发的罕见骨骼发育障碍性疾病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》，全球发病率约为3.72-4.60/10万出生人口。患儿主要表现为不匀称的身材矮小、大头畸形伴特殊面容（前额突出、面中部后凹、鼻梁塌陷）、三叉手、下肢弯曲，还常伴随枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停、脊髓压迫等严重并发症，不仅阻碍身体正常发育，更给患儿家庭带来沉重的身心压力与经济负担。伏索利肽作为全球首个靶向C型利钠肽受体的生物制剂，能从根本上改善患儿骨骼生长，然而其准入流程复杂、供应链条长，曾是诸多软骨发育不全患儿家庭的“望而不得”。

       面对这一迫切临床需求，药学部迅速启动应急响应机制。在医院领导及多部门协同下，药学部依据国家罕见病药品保障政策，积极打通临购与常规采购双通道，争分夺秒完成新药遴选论证、临时采购备案、冷链物流协调及信息维护全流程，打通罕见病用药“最后一公里”。

以制度促长效，探索罕见病用药保障新机制

       此次伏索利肽的成功获批，不仅是单一个案的突破，更验证了医院主导、药学牵头、多部门协同的临时进口工作模式的可复制性。以此为契机，药学部正着手建立医院罕见病药品目录动态评估机制，探索与省内外罕见病协作网医院的调剂共享路径，让临时进口政策惠及更多病种、更多家庭。

       每一支伏索利肽，都承载着一个软骨发育不全孩子恢复健康的希望。从政策破冰到临床落地，湖南省儿童医院药学部以专业之力、担当之勇，跑出罕见病用药保障的“加速度”。未来，药学人将继续坚守“以患儿为中心”的初心，在罕见病用药可及性与安全性的道路上笃行致远。

       获批不是终点，而是药学服务护航的起点。未来，湖南省儿童医院药学部将持续秉持“以患者为中心”的理念，依托国家优化罕见病临时进口路径的政策红利，不断提升罕见病药物管理与药学服务水平，密切关注全球罕见病药物研发与进口动态，积极推动更多临床急需罕见病药物通过临时进口等途径落地，优化用药指导与监测体系，以专业、严谨、贴心的药学服务，为每一位罕见病患儿保驾护航，助力每一位患儿都能在医学进步的光芒下，健康成长、逐梦前行。同时，我们也呼吁社会各界共同关注罕见病群体，携手完善医疗保障体系，减轻患儿家庭经济负担，让更多罕见病患儿能享受到优质的医疗资源与药物治疗，让希望之光照亮每一个童心。                                         

编辑：李雅雯