噬血细胞综合征是一种相对罕见的急危重症，随着治疗方法的改进，其救治成功率得到大幅提升，但患儿出院后的近远期生活质量尚不明确。湖南省儿童医院儿童重症医学课题组长期致力于噬血细胞综合征的临床及基础研究，对噬血细胞综合征患儿进行了长达5年的追踪随访，采用国际通用的儿童生活质量量表（PedsQL 4.0），首次系统量化评估噬血细胞综合征患儿出院后的健康相关生活质量演变规律及关键影响因素，为优化患儿长期管理提供了科学依据。近期研究成果发表在儿科领域权威期刊《PEDIATRIC BLOOD & CANCER》，并荣获2024年第四季度“WELLY中国高贡献作者奖”。重症医学科李潇博士为本论文的第一作者，重症医学科肖政辉教授和儿科医学研究所李逊副研究员为本文共同通讯作者。

      团队发现出院后第1年内噬血细胞综合征患儿社会心理健康得分和总体得分较健康对照组儿童差，确诊后第3年其学校功能仍较健康对照组儿童差，但随时间推移可逐步恢复。出院后第5年，患儿在社交功能得分、学校功能得分、生理健康得分、社会心理健康得分和总体得分方面已达与健康儿童相当水平，情绪功能得分甚至优于健康对照儿童，印证家庭社会支持对心理韧性的积极影响。

      同时发现接受造血干细胞移植术后的患儿，社交功能、身体机能及整体生活质量受到不良影响。而噬血细胞综合征复发患儿的社会功能和社会心理健康状况也有受损。提示这两个人群需定期复查，预防复发并及时进行心理干预。

图1. 噬血细胞综合征患儿出院1年后及出院5年后健康相关生活质量评分（摘自Li et al., Pediatric Blood & Cancer, 2024: e31431）

       该研究填补了噬血细胞综合征患儿出院后健康相关生活质量评估的空白，标志着诊疗目标从“挽救生命”向“全面提升生活质量”的转变。基于研究成果，团队提出三大临床实践建议：（1）分层干预：对造血干细胞移植术后及噬血细胞综合征复发高风险患儿建立个性化随访计划，强化心理支持与康复训练。（2）家校联动：出院后1-3年内重点关注学业适应问题，通过学校-医院协作帮助患儿重返课堂。（3）全程管理：将生活质量评估纳入噬血细胞综合征诊疗常规，构建“急性救治-功能重建-社会融入”的全链条模式。课题组计划以此研究为基石，构建噬血细胞综合征患儿长期健康管理体系，通过纵向追踪研究与个性化干预方案迭代，持续优化患儿从疾病缓解到社会适应的全流程健康照护。

研究论文：Li X, Yu K, Yan H, Xie L, Wang X, Luo T, Lu X, Li X, Xiao Z. Health-Related Quality of Life Among Discharged Patients With Hemophagocytic Lymphohistiocytosis: A Follow-Up Study. Pediatr Blood Cancer. 2025 Feb;72(2):e31431. doi: 10.1002/pbc.31431.

论文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/pbc.31431

编辑：李雅雯