12岁的新新（化名）去年11月突然出现头痛、咳嗽、流鼻涕，家长以为是小感冒，没放在心上，2天后新新出现了恶心呕吐，解红色尿，家长急忙带新新来湖南省儿童医院急诊，医生判断新新当前病情危重，立即安排收住重症监护室紧急治疗。

       入院后经检查，新新已出现急性肾功能衰竭，血肌酐高达825.4umol/L，同时，有重度的贫血和血小板减少，血红蛋白只有48g/L，血小板也只有21×109/L，新新被诊断为“非典型溶血尿毒综合征（aHUS），11月17日，转入肾脏风湿免疫科继续接受专科治疗。

         非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）属于全身性血栓性微血管病的一种，以微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤为主要特点，主要致病机制为补体旁路途径异常活化，是一种非常罕见的危急重症，起病十分凶险，容易复发，且预后差。据报道，该病该病急性期死亡率高达25%，近一半患儿3年内发展为尿毒症甚至死亡。

         既往aHUS的治疗往往需要经历多次血浆置换和血液透析，这些治疗措施不仅费用高，对aHUS患儿的远期治疗效果较差，一半的患儿肾功能不能恢复，最终走向尿毒症。

         C5补体抑制剂-依库珠单抗治疗aHUS起效迅速，急性期患者使用依库珠单抗治疗第2周即可观察到血小板计数的显著改善，不仅大大减少了疾病的死亡率同时降低了后期尿毒症的发生率。《中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治专家共识（2023版）》建议临床诊断为aHUS的儿童将依库珠单抗作为一线治疗，早期使用。

        依库珠单抗于2007年在美国上市，使用一年的价格高达409500美元，约280万人民币，国内每瓶价格也高达5134美元。2022年11月依库珠单抗被批允许进入我国临床使用，但每支价格仍然高达19000元。而新新一次的剂量就需要使用3支，初始治疗长达4周，为每周一次，后续还需要维持治疗，使用时间长达12个月，治疗总费用高达百万元。如此高昂的治疗费用让这个原本并不富裕的家庭“望而却步”。

       在经历了十余次血液透析、血浆置换和免疫抑制剂治疗后，新新病情仍未能保持稳定。2024年1月5日，新新的病情再次出现反复，血小板及血红蛋白不断下降，考虑再次溶血，病情再次告危。

        值得庆幸的是，经2023年11月份的医保谈判后，依库珠单抗原本19000元/支的价格，调整为2510元/支，2024年1月1日正式执行，而且在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元，大幅度降低患者长期使用依库珠单抗的经济压力，也让这个本不富裕的单亲家庭重新燃起了希望。

        1月5日晚，肾脏风湿免疫科李志辉教授组织全科医生查房讨论，当即决定启动依库珠单抗治疗方案，并立即联系药学部,采购部等相关部门紧急采购一批依库珠单抗。在医院各相关部门的共同助力下，2024年1月5日20点30分，新新顺利用上了依库珠单抗。目前，新新的血红蛋白、血小板逐渐得到了稳定，病情转危为安。

       无独有偶，同在湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科住院的另一位患儿芳芳，1月6日刚确诊为aHUS，确诊当天就顺利接受了依库珠单抗治疗，目前病情也在逐渐好转中。依库珠单抗目前作为aHUS治疗一线药物，为更多aHUS患儿送去了希望的曙光。