血液肿瘤科：再生障碍性贫血患儿的重生之路-湖南省儿童医院

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血液肿瘤科：再生障碍性贫血患儿的重生之路

2021/12/07 来自: 本站作者: 管理员浏览：2313

11月15日，再生障碍性贫血的患者帅帅（化名），在我院接受了造血干细胞移植治疗后，定期来门诊复查，检查结果显示各项结果基本正常，供者干细胞的植入率达100%，表明帅帅的骨髓造血功能已基本恢复。看到复查结果的帅帅父母，脸上露出了喜悦的笑容，两年多来的求医路，经过我院的专业治疗，帅帅重获新生，彻底摆脱了定期需要在医院输浓缩红细胞、血小板的痛苦。

两年前，2019年9月27日，1岁3个月活泼爱笑的帅帅因为咳嗽去看病，检查发现重度贫血，于我院进行骨髓穿刺检查，高度怀疑纯红细胞再生障碍性贫血，建议再次复查骨穿和完善基因检查。12月份于他院进一步确诊为纯红细胞再生障碍性贫血，服用激素、环孢素等免疫调节药物无好转，间隔5-7天需要到医院输注浓缩红细胞治疗。因为长期吃药打针，帅帅也变得不爱说话。2021年2月帅帅情况进一步恶化，开始出现血小板减少，血小板维持在40-50X109/L；3月份出现流鼻血，全身皮肤出现瘀斑、瘀点，到医院检查血小板只有个位数，再次完善骨髓细胞学检查确诊为极重型再生障碍性贫血，这种情况间隔3-5天左右需要血小板、浓缩红细胞双输治疗。很多时候，帅帅早早地去医院申请输注浓缩红细胞、血小板，直到凌晨帅帅才能输完血回家，进行造血干细胞移植治疗刻不容缓。

移植前

移植后

考虑再三，家属最终决定带帅帅来我院进行造血干细胞移植治疗，并于2021年5月就诊于我院血液肿瘤科副主任张本山门诊。6月初完善配型检查后，张本山建议行全相合造血干细胞移植治疗，考虑到帅帅没有同胞兄弟姐妹，亲属间全相合配型成功率低，我院立即将配型结果在中华骨髓库登记，寻找无关全相合供者。非常幸运的是，帅帅很快就在只有几十万分之一概率的中华骨髓库找到了全相合供者。

寻找适配者只是第一步，接下来帅帅还需进行移植前的各项检查。然而，2021年7月4日帅帅出现了发热、咳嗽，收治于我科。胸部CT检查显示左肺部实变，于7月26日进一步行肺泡灌洗液病原学检查发现肺部曲霉菌感染。在予以积极抗真菌治疗后帅帅还是反复的发热，肺部感染控制效果差。由于感染难控制，移植时间两度被推迟，在此期间还需持续输注浓缩红细胞、血小板。考虑到帅帅感染重，行造血干细胞移植风险极高，但是肺部真菌感染短时间难以控制，加上帅帅的中性粒细胞数目基本上没有，如果不行造血干细胞移植治疗，帅帅的感染控制遥遥无期，更有可能因为感染控制不住而有生命危险。为此，张教授带领专家团队针对帅帅的病情进行多次讨论，最终决定通过造血干细胞移植，粒细胞的植入来彻底控制住感染，这可能是帅帅生存的唯一希望。

8月25日，再次对帅帅进行肺泡灌洗治疗，在临床的感染指标在逐步下降的同时，张教授和家属充分沟通后，让有肺部侵袭性真菌感染的帅帅进行造血干细胞移植治疗，家属开玩笑说这是一场豪“赌”。9月3日将帅帅转入移植仓，进行造血干细胞移植，9月28日帅帅粒细胞植入成功，10月1日血小板植入成功；干细胞移植成功的同时，帅帅的肺部侵袭性真菌感染得到了明显的控制，10月7日帅帅顺利出仓，10月15日顺利出院，重获新生。

张教授说道，再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能障碍，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。我们在临床上遇到的再障的患儿，大部分患儿就诊都是因为严重的感染、严重的贫血或者皮肤瘀斑、瘀点来就诊，造血干细胞移植是重型再生障碍性贫血唯一有效的治疗办法。

湖南省儿童医院造血干细胞移植中心自2018年开展移植以来，3年多的时间已经为一百多名患儿进行了移植治疗，移植成功率达95%以上。重型地中海贫血、重型的再生障碍性贫血、难治或者复发性白血病、淋巴瘤、先天性免疫缺陷病、遗传代谢性疾病等都可采用干细胞移植方式来治疗。依托于我院的移植中心，省内及周边省份需要做造血干细胞移植的儿童可以不用再长途跋涉到北京、上海、广州等大城市，即可就近在湖南省儿童医院接受治疗，缓解部分重症疑难血液病患儿看病难、看病贵的问题。

编辑：李雅雯